AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie
Titulaire AMM : ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS)
Informations sur le médicament
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Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.
| Dénomination | AMVUTTRA 25 mg, solution injectable en seringue préremplie |
| Fabricant / Titulaire | ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS) |
| Forme pharmaceutique | solution injectable |
| Voie d'administration | sous-cutanée |
| Conditions de prescription |
prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
prescription initiale hospitalière prescription réservée aux spécialistes et services CARDIOLOGIE prescription initiale annuelle réservée à certains spécialistes liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ?
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| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 15/09/2022 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/22/1681 |
| Titulaire | ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS) |
| Code CIS | 66887122 |
| Code CIP13 | 3400930260494 |
| Code ATC | N07XX18 |
Présentations commercialisées
💊 1 seringue(s) préremplie(s) en verre de 0,5 ml avec protège-aiguille
CIP13 : 3400930260494
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 06/02/2023 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Date : 06/02/2023 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Prix de vente : 66,597,27 €
dont 66,596,25 € + honoraires 1,02 €
Composition chimique
solution
25 mg de VUTRISIRAN dans une seringue préremplie
Fraction thérapeutique
de VUTRISIRAN SODIQUE
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
| Date de l'avis | 04/03/2026 |
| Valeur ASMR | V |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : de la démonstration dune supériorité du vutrisiran par rapport au placebo dans une étude de phase III (étude HELIOS-B), en double aveugle, sur : le critère de jugement principal composite qui comprenait la mortalité toutes causes et les événements cardiovasculaires récurrents, évalués à 30 mois, avec un HR de 0,718 dans la population totale (p=0,0118), et les critères de jugement secondaires cliniquement pertinents comprenant le 6 MWT, la mortalité toutes causes, lévolution de linsuffisance cardiaque, et notamment la qualité de vie par le score KCCQ-OS, des limites méthodologiques de létude HELIOS-B, avec notamment des amendements tardifs modifiant lanalyse du critère de jugement principal composite, qui affaiblissent la qualité de la démonstration, de labsence détude clinique comparative versus les alternatives disponibles, en raison du développement concomitant du vutrisiran et de ses comparateurs cliniquement pertinents, du profil de tolérance du vutrisiran, qui semble favorable, avec un recul limité à 30 mois, la Commission considère quAMVUTTRA (vutrisiran) napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents. |
| Code dossier HAS | CT-21488 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 04/03/2026 |
| Valeur ASMR | V |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Compte tenu : de lévaluation initiale du vutrisiran ayant démontré sa non-infériorité versus le patisiran sur un critère de jugement secondaire hiérarchisé biologique, sans évaluation de sa supériorité . la quantité deffet du vutrisiran reposant sur la démonstration dune supériorité versus un groupe placebo externe sur le critère de la variation moyenne du score mNIS+7 après 18 mois de traitement, dans une étude ouverte, des nouvelles données reposant sur des résultats uniquement exploratoires issus de la période dextension en ouvert de létude HELIOS-A avec 18 mois de suivi, ainsi que des données observationnelles parcellaires issues du suivi des patients traités dans le cadre de laccès précoce qui ne sont pas susceptibles de modifier la précédente évaluation, de ladministration du vutrisiran par voie sous cutanée trimestrielle permettant une commodité demploi par rapport aux alternatives disponibles, avec un impact attendu sur le parcours de soins mais sans données fournies permettant de létayer, du profil de tolérance du vutrisiran qui apparait favorable avec 18 mois supplémentaires de suivi dans la période dextension en ouvert de létude HELIOS-A et labsence de nouveau signal identifié avec cette molécule, la Commission considère quAMVUTTRA (vutrisiran) napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) versus ONPATTRO (patisiran), dans le traitement des patients adultes atteints damylose hATTR avec une polyneuropathie de stade 1 ou 2. |
| Code dossier HAS | CT-21436 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 14/12/2022 |
| Valeur ASMR | V |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : de la démonstration de la supériorité du vutrisiran versus un groupe placebo externe issu de létude APOLLO (étude pivot du patisiran) en termes damélioration du score mNIS+7, ainsi que sur des critères de jugement secondaires hiérarchisés, dans une étude de phase III, HE-LIOS-A, réalisée en ouvert, des différences relevées concernant certaines caractéristiques des patients entre les groupes vutrisiran et placebo externe et de labsence de randomisation entre ces 2 groupes ne permet-tant pas dassurer la comparabilité des groupes, de la démonstration de la non-infériorité du vutrisiran versus patisiran, uniquement sur un cri-tère de jugement secondaire hiérarchisé biologique, dans létude ouverte de phase III HELIOS-A, ne permettant pas de valoriser le vutrisiran par rapport au patisiran, de la méthodologie de létude HELIOS-A qui apparait de ce fait peu robuste, ce qui atténue la portée de ses résultats, mais prenant en compte : ladministration du vutrisiran par voie sous cutanée trimestrielle permettant une commodité demploi par rapport aux alternatives disponibles, avec un impact attendu sur le parcours de soins mais sans données fournies permettant de létayer, le profil de tolérance du vutrisiran qui apparait favorable avec un recul limité à 18 mois de trai-tement, la Commission considère que la spécialité AMVUTTRA (vutrisiran) napporte pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) versus ONPATTRO (patisiran), dans le traitement des patients adultes atteints damylose hATTR avec une polyneuropathie de stade 1 ou 2. |
| Code dossier HAS | CT-20058 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
| Date de l'avis | 04/03/2026 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par AMVUTTRA (vutrisiran) est important dans lindication de lAMM. |
| Code dossier HAS | CT-21488 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 04/03/2026 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | Le service médical rendu par AMVUTTRA (vutrisiran) reste important dans lindication de lAMM. |
| Code dossier HAS | CT-21436 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 14/12/2022 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par AMVUTTRA (vutrisiran) est important dans lindication de lAMM. |
| Code dossier HAS | CT-20058 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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