GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable

Commercialisée solution injectable sous-cutanée Médicament d'Intérêt Thérapeutique Majeur

Informations sur le médicament

Dénomination	GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable
Fabricant / Titulaire	ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS)
Forme pharmaceutique	solution injectable
Voie d'administration	sous-cutanée
Conditions de prescription	médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription hospitalière liste I les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Fiche BDPM	Voir sur medicaments.gouv.fr ↗
Intérêt thérapeutique	MITM — Oui

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	02/03/2020
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/20/1428
Titulaire	ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS)
Code CIS	68318874
Code CIP13	3400930216316
Code ATC	A16AX16

Classification ATC

Présentations commercialisées

💊 1 flacon(s) en verre de 1 mL

CIP13 : 3400930216316 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 17/05/2021 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%

Prix de vente : 36,104,91 €

dont 36,103,89 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

solution

de GIVOSIRAN SODIQUE

Principe actif

189 mg de GIVOSIRAN dans 1 mL de solution

Fraction thérapeutique

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

Date de l'avis	24/03/2021
Valeur ASMR	II
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Linscription en ville nest pas de nature à modifier les conclusions précédentes de la CT. La commission de la Transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA).
Code dossier HAS	CT-19110
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Date de l'avis	24/06/2020
Valeur ASMR	II
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : de la démonstration de la supériorité de GIVLAARI (givosiran) par rapport au placebo sur le nombre de crises de porphyries aigues sévères (nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou ladministration dhémine IV à domicile) durant les 6 premiers mois de traitement, avec une quantité deffet jugée importante et cliniquement pertinente (critère de jugement principal . 3,22 vs 12,52 crises . RR = 0,26 . IC95% [0,16 . 0,41] . p < 0,0001), chez des patients adultes atteints de PHA et ayant des crises aigues récurrentes dans une étude de phase III randomisée en double-aveugle, du maintien de cette efficacité à 12 mois dans les données de suivi de labsence dalternative thérapeutique permettant de prévenir les crises porphyriques aigues et donc du besoin médical considéré comme non couvert dans cette situation, et malgré : labsence de données defficacité et de tolérance à long terme (> 12 mois de traitement) et, labsence de données robustes sur la qualité de vie des patients compte tenu du caractère exploratoire des analyses, la Commission de la transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aigue (PHA).
Code dossier HAS	CT-18608
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Avis SMR (Service Médical Rendu)

Date de l'avis	24/03/2021
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.
Code dossier HAS	CT-19110
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Date de l'avis	24/03/2021
Valeur SMR	Insuffisant
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de lAMM, à savoir chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.
Code dossier HAS	CT-19110
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Date de l'avis	24/06/2020
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.
Code dossier HAS	CT-18608
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Date de l'avis	24/06/2020
Valeur SMR	Insuffisant
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de lAMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux critères dinclusion de létude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18 ans, faute de données.
Code dossier HAS	CT-18608
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📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)

Nombre de boîtes remboursées par année

Pharmacie de ville Hôpital

Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.

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