POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
Titulaire AMM : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)
Informations sur le médicament
⚠
Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée.
Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.
| Dénomination | POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion |
| Fabricant / Titulaire | AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) |
| Forme pharmaceutique | poudre pour solution à diluer pour perfusion |
| Voie d'administration | intraveineuse |
| Conditions de prescription |
prescription hospitalière
liste I les premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 20/03/2023 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/22/1714 |
| Titulaire | AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) |
| Code CIS | 64427538 |
| Code CIP13 | 3400930272619 |
| Code ATC | A16AB23 |
Présentations commercialisées
💊 1 flacon en verre de 20 mL
CIP13 : 3400930272619
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 09/11/2023 · Collectivités : non
Date : 09/11/2023 · Collectivités : non
Composition chimique
poudre
105 mg de CIPAGLUCOSIDASE ALFA dans un flacon
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
| Date de l'avis | 18/10/2023 |
| Valeur ASMR | V |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif : Compte tenu du fait que : POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) na pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans létude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, selon lEPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le sous-groupe précédemment traité par alglucosidase alfa plus sévèrement atteint, le profil de tolérance de lassociation POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable, le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante, la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule napportent pas damélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (avalglucosidase alfa). |
| Code dossier HAS | CT-20407 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
| Date de l'avis | 18/10/2023 |
| Valeur SMR | Faible |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion en association avec OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule, est faible dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif. |
| Code dossier HAS | CT-20407 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 18/10/2023 |
| Valeur SMR | Insuffisant |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion en association avec OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule, est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif. |
| Code dossier HAS | CT-20407 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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