VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion

Titulaire AMM : BIOMARIN EUROPE (ROYAUME-UNI)

Commercialisée solution à diluer pour perfusion intraveineuse ⚠ Surveillance renforcée

Informations sur le médicament

⚠ Ce médicament est soumis à une surveillance renforcée. Tout effet indésirable suspecté doit être signalé.

Dénomination	VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
Fabricant / Titulaire	BIOMARIN EUROPE (ROYAUME-UNI)
Forme pharmaceutique	solution à diluer pour perfusion
Voie d'administration	intraveineuse

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	28/04/2014
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/14/914
Code CIS	61673965
Code CIP13	3400958672705

Conditions de prescription

réservé à l'usage HOSPITALIER
liste I

Présentations commercialisées

💊 1 flacon(s) en verre

CIP13 : 3400958672705 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 28/04/2014

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

Date de l'avis	21/06/2023
Valeur ASMR	IV
Motif	Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Libellé	Compte tenu : des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme, des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de lévolution lente de cette maladie, des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de labsence dinformation sur limpact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur lévolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie, de lanalyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur lefficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques, de labsence dinformation sur limpact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales, de labsence de résultat exploitable sur limpact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci, dune efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste, de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion, mais prenant compte : la gravité de la maladie, le besoin médical partiellement couvert, la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.
Code dossier HAS	CT-20160
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Date de l'avis	01/10/2014
Valeur ASMR	III
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Considérant la gravité de la maladie, les seules alternatives thérapeutiques disponibles palliatives et lefficacité modeste de lelosulfase alpha sur le périmètre de marche, démontrée à court terme, la Commission estime que VIMIZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).
Code dossier HAS	CT-13698
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Composition chimique

solution

(1 mg|convertirenutf8) de ÉLOSULFASE ALFA dans 1 ml de solution

Principe actif