HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion

Commercialisée solution à diluer pour perfusion intraveineuse ⚠ Surveillance renforcée

Informations sur le médicament

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Dénomination	HEMGENIX 1 x 10 000 000 000 000 copies du génome/mL, solution à diluer pour perfusion
Fabricant / Titulaire	CSL BEHRING (ALLEMAGNE)
Forme pharmaceutique	solution à diluer pour perfusion
Voie d'administration	intraveineuse
Conditions de prescription	réservé à l'usage HOSPITALIER médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE liste I prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	20/02/2023
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/22/1715
Titulaire	CSL BEHRING (ALLEMAGNE)
Code CIS	63300452
Code CIP13	3400955094265

Présentations commercialisées

💊 flacon(s) en verre de 10 ml

CIP13 : 3400955094265 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 19/06/2024 · Collectivités : non

Composition chimique

solution

1x10 000 000 000 000 copies de génome de ÉTRANACOGÈNE DÉZAPARVOVEC dans 1 mL de solution à diluer

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

Date de l'avis	30/08/2023
Valeur ASMR	IV
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : des données cliniques démontrant lefficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux dactivité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies, des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans létude pivot, avec labsence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients, du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX, mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur : le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une possible surestimation du bénéfice observé (étude ouverte de faible effectif, comparaisons intra-patients, modalités de la prophylaxie préalable par FIX mal définies et possiblement non optimisée pour tous les patients), le maintien de lefficacité à long terme du fait dun recul maximal limité à ce jour à 3 ans et pour seulement 3 patients, la tolérance à long terme, notamment sur le risque potentiel de cancer lié à lintégration du vecteur et en particulier de carcinome hépatocellulaire (1 cas observé dans létude pivot), la Commission considère que HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la prophylaxie par concentrés de facteur IX.
Code dossier HAS	CT-20242
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Avis SMR (Service Médical Rendu)

Date de l'avis	30/08/2023
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de lhémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents dinhibiteurs du facteur IX.
Code dossier HAS	CT-20242
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)

Nombre de boîtes remboursées par année

Pharmacie de ville Hôpital

Indicateur	2015	2016	2017	2018	2019	2020	2021	2022	2023	2024	2025
💊 Boîtes ville
🏥 Boîtes hôpital
∑ Boîtes total
∑ Base remboursement
∑ Montant remboursé

Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.

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