KALYDECO 13,4 mg, granulés en sachet

Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED

Commercialisée granulés orale

Informations sur le médicament

Dénomination	KALYDECO 13,4 mg, granulés en sachet
Fabricant / Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED
Forme pharmaceutique	granulés
Voie d'administration	orale
Conditions de prescription	prescription initiale hospitalière semestrielle liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	25/04/2024
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/12/782
Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED
Code CIS	67851912
Code CIP13	3400930294192

Présentations commercialisées

💊 28 (4 x 7) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

CIP13 : 3400930294192 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 18/07/2025 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %

Prix de vente : 9,877,59 €

dont 9,876,57 € + honoraires 1,02 €

💊 56 (4 x 14) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

CIP13 : 3400930294208 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 18/07/2025 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %

Prix de vente : 9,877,59 €

dont 9,876,57 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

granulés

13,4 mg de IVACAFTOR dans un sachet

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur ASMR	II
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : dune efficacité et dune tolérance de livacaftor chez les nourrissons âgés dau moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche dâge, du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans lAMM, en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme de livacaftor, le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche dâge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et labsence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés dau moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Code dossier HAS	CT-21030
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Avis SMR (Service Médical Rendu)

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans lindication « traitement des nourrissons âgés dau moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ».
Code dossier HAS	CT-21030
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Date de l'avis	18/12/2024
Valeur SMR	Insuffisant
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de lAMM.
Code dossier HAS	CT-21030
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗