KALYDECO 50 mg, granulés en sachet
Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED
Informations sur le médicament
| Dénomination | KALYDECO 50 mg, granulés en sachet |
| Fabricant / Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED |
| Forme pharmaceutique | granulés |
| Voie d'administration | orale |
| Conditions de prescription |
prescription initiale hospitalière semestrielle
liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ?
|
| Fiche BDPM | Voir sur medicaments.gouv.fr ↗ |
| Intérêt thérapeutique | MITM — Oui |
Mise sur le marché
| État | Commercialisée |
| Date AMM | 16/11/2015 |
| Statut autorisation | Autorisation active |
| Type de procédure | Procédure centralisée |
| N° autorisation EU | EU/1/12/782 |
| Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED |
| Code CIS | 66701315 |
| Code CIP13 | 3400930040997 |
| Code ATC | R07AX02 |
Présentations commercialisées
💊 56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium
CIP13 : 3400930040997
· Présentation active
· Déclaration de commercialisation
Date : 17/03/2017 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Indications : Ce médicament peut être pris en charge ou remboursé par l'Assurance Maladie dans les cas suivants :
- Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20
Date : 17/03/2017 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%
Indications : Ce médicament peut être pris en charge ou remboursé par l'Assurance Maladie dans les cas suivants :
- Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20
Prix de vente : 9,877,59 €
dont 9,876,57 € + honoraires 1,02 €
Composition chimique
granulés
50 mg de IVACAFTOR dans un sachet
Principe actif
Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)
| Date de l'avis | 18/12/2024 |
| Valeur ASMR | II |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : dune efficacité et dune tolérance de livacaftor chez les nourrissons âgés dau moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche dâge, du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans lAMM, en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme de livacaftor, le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche dâge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et labsence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés dau moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |
| Code dossier HAS | CT-21030 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 13/10/2021 |
| Valeur ASMR | Commentaires sans chiffrage de l'ASMR |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier lappréciation de lamélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021. |
| Code dossier HAS | CT-19340 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 30/06/2021 |
| Valeur ASMR | III |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : dune efficacité et dune tolérance de livacaftor chez les nourrissons âgés dau moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés dau moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats dune étude de phase III non comparative, du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable, du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par lassociation de patients, et malgré : le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme de livacaftor, le faible effectif des cohortes de létude et labsence de données comparatives à une cohorte historique par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés dau moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |
| Code dossier HAS | CT-19126 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 03/06/2020 |
| Valeur ASMR | II |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Compte tenu : dune efficacité et dune tolérance de livacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés dau moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur : les résultats dune étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de livacaftor chez les enfants âgés dau moins 6 mois à 1 an, les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus danalyses descriptives exploratoires de cette étude, du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés dau moins 6 mois à 1 an, du besoin médical identifié en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme, la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés dau moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |
| Code dossier HAS | CT-18423 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 10/07/2019 |
| Valeur ASMR | II |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Compte tenu : dune efficacité et dune tolérance de livacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur : o les résultats dune étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de livacaftor chez les enfants de moins de 2 ans, o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus danalyses descriptives exploratoires de cette étude, o du profil de tolérance de livacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusquà 2 ans, du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme, du besoin médical identifié en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |
| Code dossier HAS | CT-17670 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 02/03/2016 |
| Valeur ASMR | II |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. |
| Code dossier HAS | CT-14863 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
Avis SMR (Service Médical Rendu)
| Date de l'avis | 18/12/2024 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans lindication « traitement des nourrissons âgés dau moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de lune des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ». |
| Code dossier HAS | CT-21030 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 18/12/2024 |
| Valeur SMR | Insuffisant |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est insuffisant pour justifier dune prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de lAMM. |
| Code dossier HAS | CT-21030 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 13/10/2021 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Réévaluation suite à résultats étude post-inscript |
| Libellé | La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans lindication de lAMM. |
| Code dossier HAS | CT-19340 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 30/06/2021 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM chez les nourrissons âgés dau moins 4 mois à moins de 6 mois. |
| Code dossier HAS | CT-19126 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 03/06/2020 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM pour le dosage à 25 mg et dans lextension dindication de lAMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg. |
| Code dossier HAS | CT-18423 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 10/07/2019 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Extension d'indication |
| Libellé | Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans lextension dindication de lAMM. |
| Code dossier HAS | CT-17670 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
| Date de l'avis | 02/03/2016 |
| Valeur SMR | Important |
| Motif | Inscription (CT) |
| Libellé | Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans lindication de lAMM. |
| Code dossier HAS | CT-14863 |
| Avis HAS | Voir l'avis HAS ↗ |
📊 Statistiques de remboursement (Assurance Maladie)
Nombre de boîtes remboursées par année
Pharmacie de ville
Hôpital
| Indicateur | 2015 | 2016 | 2017 | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 | 2023 | 2024 | 2025 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 💊 Boîtes ville | |||||||||||
| 🏥 Boîtes hôpital | |||||||||||
| ∑ Boîtes total | |||||||||||
| ∑ Base remboursement | |||||||||||
| ∑ Montant remboursé |
Source : Données ouvertes de l'Assurance Maladie (Open MEDIC) — pharmacies de ville et établissements hospitaliers.
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