ORKAMBI 75 mg/94 mg, granulés en sachet

Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Commercialisée granulés orale Médicament d'Intérêt Thérapeutique Majeur

Informations sur le médicament

Dénomination	ORKAMBI 75 mg/94 mg, granulés en sachet
Fabricant / Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Forme pharmaceutique	granulés
Voie d'administration	orale
Conditions de prescription	prescription initiale hospitalière semestrielle liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Fiche BDPM	Voir sur medicaments.gouv.fr ↗
Intérêt thérapeutique	MITM — Oui

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	04/07/2023
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/15/1059
Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Code CIS	64733894
Code CIP13	3400930274101
Code ATC	R07AX30

Classification ATC

RSystème respiratoire

R07Autres médicaments du système respiratoire

R07AAutres médicaments du système respiratoire

R07AXAutres médicaments du système respiratoire

R07AX30ivacaftor and lumacaftor

Présentations commercialisées

💊 56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

CIP13 : 3400930274101 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 15/11/2023 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65%

Prix de vente : 10,101,03 €

dont 10,100,01 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

granulés

75 mg de LUMACAFTOR dans un sachet

Principe actif

94 mg de IVACAFTOR dans un sachet

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

Date de l'avis	18/10/2023
Valeur ASMR	IV
Motif	Extension d'indication
Libellé	Compte tenu : des données dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats dune étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de létude dune durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de létude dune durée 24 semaines, 46 patients inclus), des résultats observés sur la partie B de létude sur les critères de jugement secondaires defficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité deffet modeste dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), du profil de tolérance dORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas dévaluer lefficacité et la tolérance à long terme, du besoin médical identifié en labsence dautre traitement ciblant les causes de la maladie, la Commission considère quORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Code dossier HAS	CT-20457
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗

Avis SMR (Service Médical Rendu)

Date de l'avis	18/10/2023
Valeur SMR	Important
Motif	Extension d'indication
Libellé	Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans lextension dindication de lAMM.
Code dossier HAS	CT-20457
Avis HAS	Voir l'avis HAS ↗