SYMKEVI 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé

Titulaire AMM : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)

Commercialisée comprimé pelliculé orale Médicament d'Intérêt Thérapeutique Majeur

Informations sur le médicament

Dénomination	SYMKEVI 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé
Fabricant / Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Forme pharmaceutique	comprimé pelliculé
Voie d'administration	orale
Conditions de prescription	prescription initiale hospitalière semestrielle liste I renouvellement non restreint À quoi correspondent ces classifications ? Liste I Risques élevés. Ordonnance obligatoire, valable 3 mois max, délivrance uniquement sur ordonnance originale. Liste II Risques modérés. Ordonnance obligatoire, valable 12 mois max. Stupéfiants Ordonnance sécurisée, quantité limitée à 28 jours, délivrance fractionnée. Réservé à l'usage hospitalier Non disponible en pharmacie de ville. Prescription réservée aux spécialistes Primo-prescription par spécialiste obligatoire. Renouvellement possible par le médecin traitant. Source : Code de la santé publique — Art. L.5132-1 ↗
Fiche BDPM	Voir sur medicaments.gouv.fr ↗
Intérêt thérapeutique	MITM — Oui

Mise sur le marché

État	Commercialisée
Date AMM	25/11/2020
Statut autorisation	Autorisation active
Type de procédure	Procédure centralisée
N° autorisation EU	EU/1/18/1306
Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND)
Code CIS	62984481
Code CIP13	3400930220276
Code ATC	R07AX31

Classification ATC

RSystème respiratoire

R07Autres médicaments du système respiratoire

R07AAutres médicaments du système respiratoire

R07AXAutres médicaments du système respiratoire

R07AX31ivacaftor and tezacaftor

Présentations commercialisées

💊 plaquette(s) polychlortrifluoroéthylène PVC aluminium de 28 comprimé(s)

CIP13 : 3400930220276 · Présentation active · Déclaration de commercialisation
Date : 22/02/2022 · Collectivités : oui
Remboursement SS : 65 %

Prix de vente : 4,063,01 €

dont 4,061,99 € + honoraires 1,02 €

Composition chimique

comprimé

50 mg de TEZACAFTOR dans un comprimé

Principe actif

75 mg de IVACAFTOR dans un comprimé

Principe actif

Avis ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu)

Date de l'avis	30/06/2021
Valeur ASMR	III
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : de la démonstration dune efficacité modérée en termes de variation absolue de lindice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusquà 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, du profil de tolérance qui apparait acceptable chez lenfant âgé de 6 ans à 11 ans, du besoin médical important car non couvert en labsence dalternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par lassociation de patients, Et malgré : les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de lune des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.
Code dossier HAS	CT-19156

Date de l'avis	30/06/2021
Valeur ASMR	IV
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Compte tenu : de la démonstration dune efficacité modérée en termes de variation absolue de lindice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusquà 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, du profil de tolérance qui apparait acceptable chez lenfant âgé de 6 ans à 11 ans, du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par lassociation de patients, Et malgré : les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturo-pondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor), labsence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.
Code dossier HAS	CT-19156

Avis SMR (Service Médical Rendu)

Date de l'avis	30/06/2021
Valeur SMR	Important
Motif	Inscription (CT)
Libellé	Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans lextension dindication de lAMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans lindication de lAMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé.
Code dossier HAS	CT-19156